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看到标题，许多人不禁要问什么是DNA双链？

在双链DNA中，我们称用于转录mRNA的DNA链为模板链，不用于转录的链为非模板链。根据碱基互补配对的原理，转录的mRNA链的碱基序列与非模板链的相同，除了非模板链中的T被mRNA链中的U完全取代(如图所示)。正是因为非模板链的碱基序列实际上代表了mRNA的碱基序列(除了在mRNA中T被U取代)，所以非模板链也被称为编码链和传感链，而用于转录mRNA的DNA链被称为非编码链或有义链。然而，许多人认为编码链和正义链指的是模板链，因为模板链决定了基因编码。为了避免混淆，建议使用模板链和非模板链来区分DNA双链。

美国科学家首次通过切割DNA链来修改人体内的基因编码。如果成功，它将促进病人疾病的治疗。

随着现代医疗技术的快速发展，目前的医疗水平有了很大的提高。然而，仍有一些疑难杂症困扰着我们，尤其是遗传病。为了克服这些“长期”的问题，科学家们一直在寻找一种新的医学方法——基因编辑来修改人体的基因编码。

鉴于基因编辑技术在治疗和预防我们目前无法应对的疾病方面的巨大潜力，许多科学家已经致力于基因编辑技术的研究。

此前，我们曾报道，美国一种针对Leber先天性黑色素瘤的体内基因疗法正在等待美国食品和药物管理局的批准。根据美联社的最新报道，美国科学家首次在人体内进行了基因编辑实验，但是编辑过程是否完成还需要一至三个月的时间。如果实验成功，无疑将促进基因治疗的发展，并有助于未来疾病的预防和治疗。

临床实验由加州桑加莫生物技术公司完成。实验的对象是一名44岁的病人，名叫布里安马多。

他患有遗传性疾病——亨特综合症。由于缺乏分解肝细胞中复杂分子的关键基因，他的身体受到了极大的损害，这极容易引发进一步的感染，并导致呼吸困难等问题，对器官功能和身体功能造成永久性损害。

由于生病，他接受了许多常规治疗，但病情并没有好转。因此，他决定冒险尝试体内基因编辑，这是一种目前尚不成熟的疗法，包括在体内切割DNA链并插入缺失的基因。

此外，他说作为第一个接受基因编辑疗法的人，他既兴奋又害怕，希望这项新的医疗技术能帮助他自己和其他病人。

值得一提的是，与目前对亨特综合征的持续治疗相比，新的基因编辑工具可以节省大量的时间和金钱，这对患者来说是个好消息。

在治疗过程中，桑加莫使用了一种叫做“锌指核酸酶”的新基因编辑工具。像CRISPR一样，该工具可以切割DNA，将新基因插入遗传密码的特定位置。

当然，基因编辑技术有一定的风险，尤其是对于临床应用。基因编辑过程中的小错误可能会在人类基因库中留下长期影响。

然而，这项技术的治疗效果需要更多的患者接受这种治疗才能知道。已经详细追踪了玛多克斯的身体状况。如果治疗效果显著，类似的基因突变疾病可以治愈。

作为一种新的治疗方法，基因编辑技术可能是未来最强有力的手术刀，科学家们有望尽快取得更大的突破，给那些苦苦挣扎的患者带来希望。

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